로슈(Roche) 자회사 제넨텍(Genentech)이 IgA 신병증(IgAN) 3상에서 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) '세팍서센(sefaxersen)'이 위약 대비 신장 손상 핵심 지표를 43.1% 낮췄다고 밝혔다. 로슈는 덴버에서 열린 미국신장학회(ASN) 신장주간(Kidney Week)에서 1차 평가변수 충족 발표 한 달 만에 세부 결과를 공개했다. 단백뇨 유의하게 감소…혈뇨 해소 비율도 높아 3상 IMAgINATION 시험에서 세팍서센 투여군은 37주차에 신장 손상 신호인 단백뇨가 유의하게 감소했다. 기저시。에 혈뇨가 있던 환자 중 혈뇨가 해소된 비율도 위약군보다 높았다. 약물 내약성은 양호했으며 새로운 안전성 신호 없이 앞선 2상과 일관된 안전성 프로파일을 보였다. 회사는 2년간 신기능을 측정하기 위해 시험을 이어가는 한편 "가능한 한 빨리 환자에게 치료제를 제공한다는 목표"로 규제기관과 데이터를 공유할 계획이다. 월 1회 피하주사하는 세팍서센은 면역계 대체 보체 경로에 관여하는 보체 B인자 생성을 억제한다. 이 경로의 과활성화는 IgAN 환자의 신장 손상에 기여한다. 레비 개러웨이(Levi Garraway) 제넨텍 최고의학책임자(CMO) 겸 글로벌제품개발 총괄은 "간에서 보체 B인자를 억제하는 세팍서센은 IgAN 진행을 늦추는 새로운 접근법이 될 수 있으며, 환자가 장기 투석이나 신장이식을 늦추거나 피하는 데 도움이 될 수 있다"고 말했다. 블록버스터 기대…노바티스 '파발타'와 경쟁 릴게임임대 로슈는 2018년 옵션 계약에 이어 2022년 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 세팍서센(구 IONIS-FB-LRx)을 도입했다. 로슈는 2020년대 말까지 IgAN 시장이 빠르게 성장할 것으로 보고 세팍서센의 최대 매출을 10억~20억 스위스프랑으로 전망했다. 다만 노바티스(Novartis)의 B인자 억제제 '파발타(Fabhalta)'가 2024년 미국 식품의약국(FDA) 가속승인에 이어 2026년 7월 정식 승인을 받았다. 1일 2회 경구제인 파발타는 투여 편의성에서 우위를 가질 수 있지만 콜레스테롤 상승과 연관성을 보였으며, 세팍서센은 앞선 2상에서 이 같은 영향이 나타나지 않았다. GHB 판매 처 <